Investigadores perfeccionan un tratamiento pionero para reducir los niveles nocivos de colesterol en los seres humanos, mediante una técnica de edición genética. Este importante avance, publicado en la respetada revista científica Nature, no estuvo exento de riesgos potenciales, algo que resaltó con la muerte de un participante.
El ensayo clínico incluyó a 10 participantes con altos niveles hereditarios de colesterol perjudicial de lipoproteínas de baja densidad (LDL). A estos pacientes se les administró el VERVE-101, un innovador tratamiento de edición genética que emplea la técnica de edición de bases. El revolucionario método inhibe el gen PCSK9, una proteína reguladora del colesterol LDL en el hígado. Los niveles elevados de colesterol LDL están infamemente relacionados con las enfermedades coronarias.
La edición de bases, un innovador subconjunto de la herramienta de edición genética CRISPR, permite realizar modificaciones genéticas precisas sin romper la doble cadena de ADN, un problema frecuente con los métodos de edición genética anteriores. Impresionantemente, el ensayo significó un notable descenso del colesterol LDL del 55% en 28 días.
Los participantes, que inicialmente tenían un nivel medio de colesterol LDL peligroso de 193 mg/dL, mantuvieron niveles más bajos de colesterol LDL seis meses después de la inyección, especialmente los que recibieron una dosis más alta de VERVE-101.
Ritu Thamman, cardióloga de la Universidad de Pittsburgh (Pensilvania), que no participó en el ensayo, alabó los resultados de este tratamiento para el colesterol en una entrevista con Nature. Destacó que unas reducciones tan notables del LDL no tienen precedentes con los tratamientos tradicionales con estatinas.
Sin embargo, este tratamiento innovador no estuvo exento de complicaciones. Los participantes experimentaron síntomas temporales parecidos a los de la gripe, como escalofríos, fiebre y dolores de cabeza, junto con una elevación a corto plazo de los niveles de enzimas hepáticas.
Trágicamente, un individuo sufrió un ataque al corazón unas cinco semanas después de la inyección. Otro experimentó un infarto no mortal un día después de la inyección. Nature informó de que un grupo independiente de expertos en seguridad consideró que el incidente mortal no estaba relacionado con el tratamiento con VERVE-101, ya que el paciente ya padecía una cardiopatía avanzada.
El tratamiento de edición genética VERVE-101 reduce los niveles del colesterol, pero aún plantea dudas sobre su seguridad
La empresa de biotecnología Verve Therapeutics, con sede en Boston, promotora del VERVE-101, tiene previsto llevar el tratamiento a un ensayo clínico de fase 2 antes de 2025, según informa Nature. El VERVE-101, compuesto por dos moléculas de ARN dentro de una nanopartícula lipídica, se dirige al gen PCSK9 y lo modifica, reduciendo así los niveles de colesterol LDL.
Aunque esta innovadora terapia de edición genética encierra el potencial de transformar la gestión del colesterol, al mismo tiempo plantea dudas sobre sus efectos a largo plazo en el cuerpo humano. Para desvelar estas incertidumbres, los investigadores se proponen realizar un seguimiento del resto de participantes en el ensayo durante los próximos 14 años.
A pesar del trágico suceso, esta innovador tratamiento para el colesterol simboliza un hito importante en la búsqueda de una gestión más eficaz del mismo. Subraya el potencial de la edición genética para remodelar los tratamientos médicos. A medida que avancemos, el equilibrio entre la promesa de la innovación y el imperativo de la seguridad seguirá siendo un objetivo central.
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